多種藥物曾被用來刺激骨髓的造血功能，但大多無效。目前治療再障應用最多的是以下三種藥物。
一、雄激素
羥甲雄酮(Oxymetholone)及氟羥甲雄酮(Fluoxymetholone)常用劑量爲每日100mg口服，康力龍(stanozolol)，每日6mg，分3次口服。這類藥物療效較高、可以口服和副作用稍輕。但對肝功能有損害，在治療中經常要注意肝功能試驗的結果。
雄性激素作用原理爲：1、可使促紅細胞生成素產生增多，促使正鐵血紅蛋白合成;2、直接促使幹細胞從G0期進入G1期，提高祖細胞對紅細胞生成素的反應，這類藥物對較輕的慢性病例療效較好，但對重型病例無效。丙酸睾丸酮，成人劑量爲50-100mg肌注，每日一次。至少用藥4個月，緩解病例中血紅蛋白恢復較好，白細胞次之，血小板常不能接近正常。副作用有毛髮增多、痤瘡、女性停經、陰蒂肥大;聲音低啞、乳房縮小、男性性慾亢進。臀部肌肉注射處，常發生硬塊。
二、腎上腺皮質激素
少數病人治療後貧血減輕，多數病人效果不明顯。但近年有人認爲腎上腺皮質激素可消除炎症和滲出，從而改善骨髓微循環，同時抑制免疫反應，有助於幹細胞的生長與發育。強的鬆每日20-40mg，分三次口服。重型再障用甲基強的鬆龍(methylprednisone)成人每日1g，三日爲一療程。間隔適當時間再用第二療程，據稱此療法有一定的療效。
三、其他藥物
左旋咪唑、硝酸士的寧、一葉秋鹼、碳酸鋰、氯化鈷、胸腺素、莨菪類藥物，心得安、銅藍蛋白、胎肝輸注、全胚注射液等尚在試用中。
