在超過10年以前，醫生們在治療出生後患有嚴重免疫系統功能不全的新生兒領域取得過巨大的進展，但這些接受了治療的“泡泡男孩”中有1/4的比例在2到5年後又患上了白血病，研究人員也因此回到了原點。
根據刊載在《新英格蘭醫學期刊》上的一項研究，最近科學家們對當時的治療手段進行了新的改變，這種新治療方法也使用基因改造後的病毒來幫助人體制造對抗疾病的T細胞，並顯示了相似的早期成果，最重要的是接受這種新療法治療的兒童沒有被發現患上癌症的跡象。
據美國波斯頓兒童醫院血液與周留學主席David A. Williams博士介紹，現在能夠明確的是這個改造病毒確實有效果，它和之前的療法一樣有效的糾正了患病兒童的T細胞缺陷。
不過他也表示現在還不能說這個新療法完全不可能引起白血病。他們將跟蹤調查這些兒童總計15年的時間。Williams博士認爲這個“中間時期”的結果還是十分鼓舞人心的。
這種罕見的症狀學名叫做“X染色體相關嚴重聯合免疫缺陷綜合症”，由於患病兒童只有在完全無菌的空間裏才能保證安全，人們也將患有這種疾病的兒童稱爲“泡泡男孩”。帶有這種基因缺陷的男孩只有1條X染色體，使得他們難以抵抗疾病的感染，如果在外界生活他們通常在1年內就會死亡。
這種療法需要移除病人骨髓中與免疫系統有關的細胞並將它們暴露在基因改造後的病毒接觸之下。最初這些患者的相關細胞缺少建造健全免疫系統所需的基因編碼，而改造後病毒的作用就是將這個缺失的編碼重新插入細胞中，在這些細胞接受了重新編程之後它們會被重新注入患病兒童體內。
先前版本的病毒被發現會激活導致白血病發生的基因編碼組塊，醫生們希望這個新版本的病毒不會出現這個情況。它們提到目前的研究中新的載體病毒沒有像先前的病毒一樣插入在可能引起癌症的基因附近。
這項發佈在《新英格蘭醫學期刊》上的研究報告了第一批接受新病毒治療的9名兒童，接受新療法治療的兒童年齡都在4到10個半月之間。
在目前依然存活的8名兒童中，新療法恢復了其中7人的免疫系統。
在這7人中有6人的血液T細胞數量恢復到了正常標準，這些細胞將幫助他們有效的對抗疾病。
而第七名兒童對治療產生的反應則較弱，他在接受了重新治療後T細胞數量依然保持在較低水平，不過他的健康情況還算穩定。
第八個案例中的兒童則沒有成功的重新建立免疫系統，但這名兒童由於接受了成功的幹細胞移植手術而保住了性命，這類手術的風險很大但回報也很高，目前是治療此種疾病的最佳選擇。
這8名兒童都沒有發生白血病，不過目前科學家們對這些兒童的跟蹤調查時間只有16到43個月的長度。
第九名參與研究的兒童在開始接受基因療法時因爲先前發生的感染正在接受另一項治療，但在那項治療開始4個月之後這名兒童就離開了人世。
Williams博士認爲，研究的數據可以表明這個向量系統是安全的，並且能夠被用於治療其他疾病。據介紹Williams博士也是美國波士頓達納法伯癌症研究所的小兒科腫瘤學家。
研究中提到的9名兒童有5名是在法國接受的治療，另外4名則在美國接受治療。（實習編譯：陳鷺榕 審校：邱天華）
