(2023年7月20日，北京)楊森中國宣佈，旗下創新藥物斯耐瑞®(富馬酸貝達喹啉片，英文商品名：SIRTURO®，英文通用名：bedaquiline Fumarate Tablets)獲得國家藥品監督管理局批准，作爲聯合治療的一部分，用於12歲至<18歲且體重≥30kg的青少年耐多藥肺結核治療。
據世界衛生組織《2022年全球結核病報告》顯示，2021年中國新發結核人數居全球第三位，其中，新發耐藥結核人數約爲3.3萬，位列全球七大耐藥結核病高負擔國家之中[1]。兒科結核患者中約9.8%爲耐多藥結核[2]。耐多藥結核病患者，因對結核病治療一線藥物中兩個最有效藥物——異煙肼和利福平均已產生耐藥[3]，因此在治療方案的選擇上更爲有限。
支持此次青少年新適應症獲批的一項單臂、開放性Ⅱ期研究[4]表明，在基線培養陽性的耐多藥肺結核青少年患者亞組中，經過前2周400 mg每日1次，之後22周200 mg每週3次的斯耐瑞®聯合用藥方案治療後，第24周培養轉陰率爲75.0%，與先前在耐多藥肺結核成人研究中觀察到的結果相似。另外一項來自中國的真實世界回顧性研究[5]顯示，含斯耐瑞®的用藥方案第4周和24周痰塗片的陰轉率均爲。在療程方面，2022年WHO耐藥結核治療指南[6]中推薦的9-11個月含貝達喹林全口服短程方案同樣適用於青少年。
作爲四十多年來具有全新作用機制的新型結核病藥物[7]，斯耐瑞®已於2016年獲批成人耐多藥肺結核適應症，此次斯耐瑞®青少年新適應症的獲批將爲青少年患者帶來全新選擇[8]。
楊森製藥全球藥物研發副總裁、亞太研發中心負責人李自力博士表示：“得益於國家藥品監督管理局鼓勵兒童用藥研發的相關政策和以科學爲本的創新舉措, 斯耐瑞®青少年耐多藥肺結核適應症是我們過去15個月獲批的第四個兒童相關的適應症。在楊森，我們致力於開發創新療法幫助耐多藥肺結核患者。”
楊森中國總裁鄭磊女士表示：“楊森瞭解中國在耐多藥結核病治療領域的醫療衛生需求和所面臨的諸多挑戰，從獲批到適應症使用人羣擴展至青少年，我們始終將患者未被滿足的治療需求作爲工作重心。未來，我們將一如既往地與多方合作伙伴共同努力，提高這一創新治療方案的可及性，爲更多的中國耐多藥肺結核患者帶來福音和希望。”
關於斯耐瑞®(富馬酸貝達喹啉片)
本品是一種二芳基喹啉類抗分枝桿菌藥物，作爲聯合治療的一部分，適用於治療成人和青少年(12歲至<18歲且體重≥30 kg)耐多藥肺結核(MDR-TB)。只有當不能提供其他有效的治療方案時，方可使用本品。
本品應在直接面視督導下治療。本品僅在與其他抗分枝桿菌藥物聯合治療時使用。本品應該與至少3種對患者MDR-TB分離菌株敏感的藥物聯合治療。如果無法獲得體外藥敏結果，可將本品與至少4種可能對患者MDR-TB分離菌株敏感的藥物聯合治療。
本品的推薦劑量是400mg口服，每日1次，用藥2周;然後200mg，每週3次，用藥(每次服藥至少間隔48小時)22周(治療的總持續時間是24周)。
關於一項單臂、開放性臨牀Ⅱ期研究
TMC207-C211是一項單臂、開放性兒科臨牀試驗，旨在評價本品聯合背景治療方案在12歲至<18歲的確診或很可能患有肺MDR-TB的患者中的藥代動力學、安全性和耐受性。該研究入組了15例14歲至<18歲的患者。患者的中位年齡爲16歲，80%爲女性，53%爲黑種人，33%爲白種人，13%爲亞洲人。該研究未入組12至<14歲的患者。本品的給藥方案爲：前2周400 mg每日1次，之後22周200 mg每週3次。
[1] World Health Organization. Global Tuberculosis Report 2022.
[2] Song WM, Li YF, Liu YX, et al. Drug-Resistant Tuberculosis Among Children: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Public Health. 2021.
[3] Centers for Disease Control and Prevention. Provisional CDC guidelines for the use and safety monitoring of bedaquiline fumarate (Sirturo) for the treatment of multidrug-resistant tuberculosis. 2013 Oct 25;62(RR-09):1-12.
[4] Moodliar R, Aksenova V, Frias MVG, van de Logt J, Rossenu S, Birmingham E, Zhuo S, Mao G, Lounis N, Kambili C, Bakare N. Bedaquiline for multidrug-resistant TB in paediatric patients. Int J Tuberc Lung Dis. 2021.
[5] Wu HY, et al. J Paediatr Child Health. 2021 Jul 29.
[6] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 4: treatment - drug-resistant tuberculosis treatment. 2022.
[7] 中華醫學會結核病學分會,抗結核新藥貝達喹啉臨牀應用專家共識編寫組. 抗結核新藥貝達喹啉臨牀應用專家共識[J]. 中華結核和呼吸雜誌,2018,41(6):461-466.
[8] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 5: management of tuberculosis in children and adolescents. 2022.（文章來源：互聯網）
