血友病，是一組遺傳性凝血因子缺乏導致的出血性疾病，主要分爲甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數約佔80%~85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數約佔15%~20%。
血友病不能根治，患者需終生輸注凝血因子來止血和預防出血，如果停止用藥，大部分患者會導致殘疾甚至死亡，賴以生存的昂貴藥物給患者家庭帶來沉重的精神負擔和經濟壓力。
全國人大代表、軍事醫學科學院生物工程研究所所長陳薇少將：
血友病用藥缺口超270萬瓶
“隨着國家醫療水平進步，社會保障體系健全，我國大陸地區甲型血友病發病登記人數正呈大幅上升趨勢，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國生產人凝血因子Ⅷ產品的能力卻遠遠滿足不了患者需求。”今年兩會期間，全國人大代表軍事醫學科學院生物工程研究所所長陳薇將提出保障血友病患者用藥的建議。
根據中國血友之家的統計，2015年我國大陸地區甲型血友病患病人數約爲12000人，而在2010年登記在冊的甲型血友病患病人數僅爲7000人。短短的5年間，血友病登記患者數增長了70%。
“目前對甲型血友病尚無有效根治方式。但如果按照預防治療方式給患者注射補充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說。
特別是2007年，隨着國家醫保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產品由職工醫保擴充到城鎮居民醫保，血友病患者長期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產量並沒有相應增產，從而導致當年人凝血因子Ⅷ產品發生供應短缺。
我國每年登記的患者數正持續增長，且患者的需求正逐步從滿足基本治療向預防治療轉變。以12000患者、每人每年預防治療用藥量300瓶計算，我國大陸地區人凝血因子Ⅷ產品的需求量約爲360萬瓶，而目前的產量僅爲80～90萬瓶，缺口超過270萬瓶，遠不能滿足患者人數以及用藥需求的增長。
全國人大代表、山西醫科大學第二醫院血液科主任楊林花教授：
加快國產重組凝血因子基礎研究
按在人羣發病率1/5000~1/25000計算，國內總估計血友病患者大約10萬人，而最新國家血友病信息註冊中心數據僅12000例。
楊林花長年從事血友病診治，她介紹，國內血友病患者診斷率低、致殘率高，國內血友病患者登記人數少，一方面是公衆對血友病認識不足，很多患者錯過了及時診斷和治療的機會，比如一些邊遠山區;
另一方面，因爲血友病相對少見，不少臨牀醫生對此病缺乏認識，缺乏確診血友病的實驗室條件，導致多數血友病患者被漏診、誤診。楊林花介紹，一些輕型病人症狀不夠明顯，基層醫生常忽視活化部分凝血酶時間測定（APTT），她曾遇到一位血友病人52歲做手術前，才查出血友病。
此外，血友病需要終身治療，醫療費用較高，每年費用一般需要20萬左右，大多患者無法得到充分治療而放棄，導致不同程度殘疾，甚至死亡。
“血友病人預防性治療用藥即能保持正常生活，應該將血友病納入門診特病範圍，廣東深圳等國內地方都已在執行。”楊林花說。原衛生部於2012年12月7日下發《關於做好血友病醫療服務工作的通知》，通知中相關內容和要求非常具體，但在各級醫療機構落實大病醫保過程中還存在一定困難和問題。比如，大病醫保中血友病很多地方報銷比例不同，血友病甲（需要因子VIII）可以報銷，而多數地方血友病乙（需要因子IX）不能報銷。
近年來我國部分城市將血友病列入基本醫保目錄，凝血Ⅷ因子產品需求量呈上升趨勢，但由於種種原因，生產Ⅷ因子的企業原料血漿卻大幅下降。而進口Ⅷ因子價格則是國內的6倍。由於產品市場緊缺，患者家屬往往是全國尋藥。推薦閱讀：血友病會遺傳嗎 血友病有哪些治療方法
國內目前主要由華蘭公司、上海萊士及安徽綠十字等幾家企業生產凝血因子。血友病患者因買不到藥而採取圍堵企業，下跪乞求，聯名寫信等方式要求解決產品供應問題。因此，國內亟待加快凝血因子VIII、IX的研發和臨牀研究，儘快建立滿足血友病人的凝血因子供應的需求。
延伸閱讀：如何預防血友病
1、做好血友病的預防工作，人們可能極大的避免對自身健康的傷害，如供靜脈注射和肌肉注射。此病屬於種遺傳性疾病，因此患者本人及家屬懂得優生優育的道理，若產前羊膜穿刺確診爲血友病。人們就要終止妊娠。以減少血友病的出生率。
2、應該對人體的異常染色體、基因等加強檢測，對懷孕的婦女進行產前檢測，以確定孕婦和孩子是否是病人或攜帶者，並且對他們進行有關本組疾病的遺傳諮詢，瞭解遺傳規律。對家族中的孕婦要採用基因分析法進行產前診斷，如確定胎兒爲患者，可及時判斷預後和正確給以處理。
3、預防出血應自幼養成安靜生活習慣，以減少和避免外傷出血，採取預防是防止出血和致殘，人們可以通過定期預防性輸注凝血因子使重型血友病患者體內凝血因子含量長期維持在1%以上，從而防止或減少出血次數，阻止血友病關節病等出血相關併發症的惡性循環發展，保持重型患者儘可能的健康生存狀態。
4、精神不能承受大喜大悲這樣的強烈刺激，因爲一旦刺激過大就可能造成出血，而且一旦由外傷或其他原因引起出血就要及時做好處理，防止人們的身體受到更多的傷害，此病對人們的硬性極深需要做好各方面的防範措施才能夠阻止此病出現。
