北京日報客戶端12月4日消息，境外已上市新藥在我國進口註冊和上市的要求日益簡化，4日國家藥監局宣佈，用於罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病羣體將因此受益。
這次國家藥監局批准了艾美賽珠單抗注射液的進口註冊申請，用於治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
國家藥監局方面介紹，A型血友病是由於X染色體連鎖的凝血因子缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
國家藥監局方面解釋，艾美賽珠單抗注射液作爲臨牀急需品種，被納入優先審評程序加快審評審批。國家藥監局方面表示，按照中共中央、國務院對深化藥品審評審批制度改革的有關精神，該局正在加快境外已上市新藥在我國進口註冊的速度，特別是對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優化審評程序，簡化上市要求，確保我國患者早日用上境外已上市新藥。
目前我國正在逐漸加快境外上市新藥的審評審批。自今年4月以來，國家藥監局就已批准上市進口創新藥品7個，包括了九價人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細胞肺癌治療藥塞瑞替尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、局部晚期或轉移性非小細胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達賽珠單抗注射液。（原題爲《國家藥監局批准血友病進口特效藥上市》）
延伸閱讀：什麼是血友病
血友病爲一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特徵是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷後出血傾向，重症患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。
2018年5月11日，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，血友病被收錄其中。
血友病能活多久
血友病起初是因在歐洲皇室廣泛傳播而被發現，因此又被稱爲是“皇室病”，事實上，很多人又稱患有這類疾病的人叫做“玻璃人”。
這種疾病是一組遺傳性的出血性疾病，只要是輕微創傷所引起的出血，都表現爲出血不止，出血時間延長等等，如果不經過臨牀干預，很難止住！它主要是因爲父母身上的X染色體中攜帶了突變的基因，遺傳給後代所形成的，而一旦它開始發病，就需要終身用藥，雖說是一種終身性疾病，但也並非無藥可治，只要做好正確的預防，患有這類疾病的人同樣可以像正常人一樣，擁有正常的生活和壽命！
血友病能治癒嗎
血友病是一種遺傳的、與血液相關的疾病，到目前爲止，並沒有很好的辦法能夠將它治癒！而在臨牀治療上面，也主要是通過局部止血治療和替代治療以控制出血後形成壓迫症和併發症的出現，而目前治療的主要方式是補充凝血因子、輸注含有凝血因子的新鮮冰凍血漿、冷沉澱等等進行治療，但不論如何，即便替代治療具有很好的效果，治療都不及預防來得重要！因爲長期進行替代治療會產生許多的不良反應，比如說引起肝炎、溶血、獲得性免疫缺陷病等等。
血友病如何預防
預防血友病需要在懷孕前就開始準備。血友病的出現一般是通過父母中的一方的遺傳基因傳遞給下一代的，也就是說血友病主要的生成途徑就是遺傳，所以在決定生育之前，夫妻雙方就要進行篩查鑑定，以免一時疏忽將該病傳給下一代，給下一代的生活造成極大的影響。
