2023年5月22日，美國東部時間上午10：30
• OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的DIAMOND試驗達到了其第1階段目標，即驗證旨在優化OCS-01療效潛力的荷載和維持給藥方案，具有顯著的統計學意義
• 第6周時最 佳矯正視力（BCVA）與基線相比的主要療效終點顯示，OCS-01組與對照組相比，視力的增加有統計學意義
• 次要終點結果同樣具有統計學意義，與對照組相比，OCS-01組在BCVA中獲得≥15個字母改善的患者比例更高，視網膜厚度的改善也更高
• OCS-01耐受性良好，未觀察到預料之外的不良事件
• 如果獲得批准，OCS-01有可能成爲DME的第 一個使用滴眼方式的非侵入性治療方法
Oculis 公司（納斯達克：OCS）（“Oculis”），一家致力於改善視力和保護眼睛的國際生物製藥公司，今天宣佈OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的三期臨牀試驗DIAMOND第1階段取得積極頂線結果。DME是導致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬人，由於缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。
OCS-01三期臨牀第1階段積極頂線結果意味着DME治療模式可能面臨改變
DIAMOND是一項雙盲、隨機、多中心、分兩個階段進行的三期臨牀試驗，旨在評估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第 一階段的主要目的是選擇最 佳的給藥方案。第 一階段在美國和歐洲的39個臨牀中心進行，148名患者按2：1隨機接受OCS-01（=100）或安慰劑（=48），先是每天滴眼6次爲期6周的荷載期，隨後進入每天滴眼3次爲期6周的維持期。
第1階段達到了主要療效終點，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運用“早期治療糖尿病視網膜病變研究”圖表（BCVA ETDRS）的平均BCVA評分有統計學上的顯著改善（OCS-01：7.2個字母，安慰劑： 3.1個字母，p=0.007），顯示治療組視力增加顯著。持續到第12周的療效同樣具有統計學意義（OCS-01： 7.6個字母，安慰劑：3.7個字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達到≥15個字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015），並持續到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009）。
在這項爲期3個月的試驗中，OCS-01達到了全部兩個臨牀療效終點（BCVA評分改善，和獲得3行視力提升的患者比例）。藥物批准將要求這些指標在爲期12個月的治療中可以實現。
在OCS-01治療組中，視網膜中心凹厚度（CST）在第6周時有統計學意義的顯著下降（OCS-01： -63.6µm，安慰劑： +5.5µm，p《0.0001）。視網膜厚度的下降持續到第12周（-61.6µm 對- 16µm，p=0.004）。
OCS-01耐受性良好，未觀察到預料之外的不良事件。
OCS-01開發項目將按計劃繼續進入第2階段，包括兩項全球試驗，每個試驗招募約350-450名患者。Oculis預計將在今年下半年開始DIAMOND試驗的第2階段。
Oculis的首席執行官，醫學博士，Riad Sherif說：“我很高興，非常受鼓舞，在這個試驗的第 一階段，OCS-01以顯著的方式達到了主要和次要終點。在OCS-01之前，從來沒有滴眼液治療DME的積極結果。現在，OCS-01已經在兩項不同的研究中得到驗證，具有一致和重複的積極結果。我們仍將專注於高度優先地推進三期臨牀DIAMOND試驗的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首 次應用滴眼液治療DME這種嚴重和致盲的疾病更近一步。”
內華達州里諾Sierra Eye Associates臨牀研究主任，醫學博士，DIAMOND臨牀試驗主要研究者Arshad M. Khanani評論道：“作爲三期臨牀DIAMOND試驗的主要研究者，看到第1階段試驗的積極結果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周後，BCVA改善7.2個字母，CST減少63.6µm，這對治療醫生和患者具有臨牀意義。OCS-01作爲一種已顯示出這些積極結果的非侵入性治療方法，如果獲得批准，有可能使大量DME患者受益。我期待着將患者納入這個試驗的第2階段。”
南加州大學凱克醫學院眼科臨牀教授，醫學博士，DIAMOND臨牀試驗主要研究者David r教授說：：“DME與滲透性增加和炎症都相關。目前抗VEGF作爲有效的抗滲透性藥物，但對炎症無影響。因此，相當大比例的患者單獨使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批准，OCS-01有潛力補充目前的治療，和用於治療頑固性患者。此外，由於它是一種外用藥物，如果獲得批准，它也有潛力成爲DME的一線治療藥物。簡而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成爲真正的遊戲規則改變者。”
關於OCS-01滴眼液及Optireach®技術
利用Oculis公司的Optireach®專利技術，OCS-01是一種新型的高濃度（15 mg/ml）地塞米松局部製劑。它通過滴眼液到達視網膜，是DME治療新的給藥途徑，與目前治療方法不同，目前的治療都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃體內注射將藥物輸送到視網膜。Optireach®增溶配方技術，通過提高親脂性藥物的溶解度，增加藥物在眼表的停留時間，使藥物通過眼表到達眼後段，從而解決了傳統滴眼液的侷限性。
關於糖尿病黃斑水腫（DME）
DME是導致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因。目前據估計，它將影響全球約3700萬人，隨着糖尿病的增加，其患病率預計到2040年將增加到5300萬人1，2. DME是糖尿病視網膜病變的一種不可逆的進行性併發症，與持續的高血糖水平損害黃斑中的神經和血管有關，黃斑是視網膜負責清晰視力的區域。視網膜內的血管膨脹，進而滲漏，導致視網膜內的液體積聚（水腫），從而發生DME。對於DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、負擔更少的治療方法。
關於Oculis
Oculis（Nasdaq： OCS）是一家致力於改善視力和保護眼睛的國際生物製藥公司。Oculis的高度差異化管線由多個在開發的創新候選藥物組成，應對未滿足的眼科臨牀需求。它包括，OCS-01滴眼液，處於三期臨牀階段用於治療糖尿病性黃斑水腫（DME）和眼部手術後炎症和疼痛的外用候選藥物；OCS-02滴眼液，處於臨牀二期用於治療乾眼病（DED）和葡萄膜炎的外用生物候選藥物；以及OCS-05，用於治療急性視神經炎（AON）和其他神經眼科疾病，如青光眼、糖尿病視網膜病變、地理萎縮和神經營養性角膜炎，改變疾病進程的候選藥物。OCS-05首 個用於患者的概念驗證試驗目前正在法國進行。Oculis的總部設在瑞士，業務遍及歐洲、美國和中國，致力於爲世界各地的患者提供改變生活的治療方法，由經驗豐富的管理團隊領導，並得到領先的國際醫療投資者的支持。
1）Yau 等。 糖尿病視網膜病變的全球患病率和主要危險因素，Diabetes Care2012 Mar;35（3）：556-564.
2）國際糖尿病聯合會估計，全球糖尿病患者2021年5.37億，到 2045 年達到 7.83億
關於前瞻性聲明的警示性聲明
本新聞稿包含了前瞻性的聲明和信息。例如，關於OCS-01潛在益處的聲明，包括患者影響和市場機會；DIAMOND試驗第2階段的預期；OCS-01成爲DME第 一個局部和非侵入性治療的潛力；OCS-01補充抗VEGF治療的潛力；預期未來的里程碑和催化劑；Oculis臨牀和臨牀前研究的啓動、時間、進展和結果；Oculis的研發項目、註冊和商業戰略、未來發展計劃和管理；Oculis推進候選產品併成功完成臨牀試驗的能力；註冊申請和批准的時間或可能性是前瞻性的。所有前瞻性陳述都是基於估計和假設，雖然Oculis及其管理層認爲這是合理的，但本身是不確定的，本身受到風險、可變性和意外事件的影響，其中許多是Oculis無法控制的。這些前瞻性陳述僅供說明目的，無意也不能被投資者作爲對事實或可能性的擔保、保證、預測或最終陳述。實際的事件和情況很難或不可能預測到，並將不同於假設。本文所提供的臨牀資料是初步的，隨着分析的正在進行，可能會發生變化。這些結果可能不會在隨後的患者和臨牀試驗中重現。所有的前瞻性陳述都受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們的預期和/或這些前瞻性陳述所表達或暗示的結果有重大差異。前瞻性聲明受到許多條件的影響，其中許多條件是Oculis無法控制的，包括Oculis提交給美國證券交易委員會（“SEC”）材料的風險因素部分中提到的。這些文件的副本可以在SEC的網站上找到。除法律要求外，Oculis沒有義務在本聲明發布日期之後更新這些聲明以進行修改或更改。（文章來源：環球新聞網）
